Una nueva droga puede aliviar la gota severa y difícil de tratar


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MARTES , 16 de agosto (HealthDay News) - Para algunos pacientes con gota aquejados de una forma particularmente grave y paralizante de la enfermedad que encuentran que los tratamientos estándar son intolerables o ineficaces, una alternativa aprobada recientemente parece brindar alivio.

Una nueva El tratamiento con infusión IV llamado pegloticasa (nombre de marca Krystexxa) no tiene un efecto duradero en la mayoría de los pacientes con gota severa, pero los investigadores dicen que para los aproximadamente cuatro de cada 10 pacientes que responden positivamente, la mejoría puede ser significativa.

El uso de pegloticasa fue aprobado por la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. en septiembre de 2010.

Sin embargo, el tratamiento es costoso y el estudio encontró una alta tasa de efectos secundarios, algunos extremadamente serios, que sugieren que los proveedores de salud deben ponderar la c beneficios y beneficios caso por caso.

"Lo que nos estamos enfocando aquí son aproximadamente el 3 por ciento de los pacientes con gota que tienen la forma más avanzada de enfermedad", dijo el autor principal del estudio, el Dr. Michael A. Becker, profesor emérito de medicina en la Universidad de Chicago.

"Alrededor del 80 por ciento de las veces estos pacientes no toleran el medicamento de larga duración para la gota, el alopurinol", explicó Becker. "Para el otro 20 por ciento, el medicamento simplemente no tiene suficiente eficacia o tarda demasiado en surtir efecto.

" Así que pegloticase es claramente un agente de nicho diseñado específicamente para estos peores casos ", dijo Becker. una alternativa costosa que requiere infusiones intravenosas cuidadosamente controladas durante un período prolongado de tiempo. Y existe la posibilidad de reacciones a la infusión, que pueden ser, aunque por lo general no son graves.

"Pero la conclusión es que este tratamiento ofrece esperanza para las personas que de otra manera no serían tratables con agentes convencionales, "concluyó.

Becker y sus colegas publicaron sus hallazgos en la edición del 17 de agosto del Journal of the American Medical Association . Savient Pharmaceuticals, que ha licenciado los derechos exclusivos de la tecnología relacionada con la pegloticasa, financió el estudio y contribuyó al mismo.

Los autores del estudio observaron que aproximadamente 6 millones de hombres y mujeres en los Estados Unidos padecen alguna forma de gota, una enfermedad que se deriva de la incapacidad del cuerpo para deshacerse adecuadamente de la acumulación de ácido úrico. En las últimas dos décadas, el número de estadounidenses que lucha con la enfermedad ha aumentado en aproximadamente un 50 por ciento.

Para estos individuos, los niveles crecientes de ácido úrico dan lugar a pequeñas formaciones de cristales en forma de aguja, que a su vez se alojan en articulaciones y tejidos (sobre todo el dedo gordo del pie), que causan inflamación y dolor frecuentemente debilitante.

Desde 1966, el alopurinol administrado por vía oral (Lopurin, Zyloprim) ha sido el tratamiento registrado, ayudando a muchos pacientes al reducir la producción de ácido úrico mientras drenaba depósitos insostenibles a través de los riñones. Una segunda opción de tratamiento oral, llamada febuxostat (Uloric) fue aprobada hace dos años.

Pero para una pequeña minoría de pacientes, las píldoras o bien no funcionan, funcionan muy lentamente o provocan efectos secundarios graves. Su gota puede conducir a enfermedad de las articulaciones, deformidad, dolor crónico, discapacidad y disminución de la calidad de vida. Y para tales individuos no ha habido un "plan B".

Para algunos de estos pacientes, Becker explicó, dos veces a la semana (cada dos semanas) infusiones intravenosas de pegloticasa que contienen una versión modificada de una enzima del cerdo llamada "uricasa" ( carente de humanos) funcionan convirtiendo rápidamente el ácido úrico en un fluido alternativo y fácilmente excretable.

Para ver cuán efectivo puede ser este nuevo enfoque, los autores del estudio realizaron dos ensayos de seis meses en tándem, con un total final de 212 pacientes con gota severa, crónica y previamente intratable que fueron atendidos en 56 diferentes instalaciones de reumatología en los Estados Unidos, Canadá y México.

Los pacientes fueron divididos aleatoriamente en tres grupos: uno para recibir 8 miligramos de pegloticasa dos veces por semana; un segundo para recibir el medicamento una vez al mes; y el tercero se colocó en solución salina inyectable (un placebo).

El resultado: todos los pacientes que recibieron pegloticasa experimentaron una disminución rápida en sus niveles de ácido úrico a rangos considerados normales. Sin embargo, en algunos casos el descenso del ácido úrico fue temporal, hallaron los investigadores.

El estudio indicó que el nuevo tratamiento no ayudará a todos los estimados entre 120,000 y 180,000 estadounidenses con este tipo de gota más grave. De hecho, el medicamento pareció provocar una respuesta de todo o nada, ayudando en gran medida a algunos pacientes sin casi ningún efecto sobre los demás.

Al final, el equipo de investigación encontró que el 42 por ciento de los pacientes con pegloticasa cada dos semanas mantenían el úrico normal niveles de ácido durante un mínimo del 80 por ciento del período de estudio de medio año. Lo mismo fue cierto en el 35 por ciento de los pacientes con pegloticasa mensual. Los que recibieron soluciones salinas no vieron ninguna mejora en absoluto.

En general, la calidad de vida aumentó entre ambos grupos de pacientes con pegloticasa, al igual que la movilidad y la función; también hubo una reducción en el dolor. Además, muchos de los bultos típicamente asociados con la gota a largo plazo (llamada "tophi") se resolvieron en aproximadamente 40 por ciento y 20 por ciento de los pacientes con pegloticasa quincenal y mensual, respectivamente.

Sin embargo, los autores dijeron que el 90 por ciento de pacientes con pegloticasa experimentaron al menos un efecto secundario, más comúnmente un breve brote de gota. Tales efectos colaterales también son una característica común entre los pacientes con alopurinol en el período inmediato posterior al inicio del tratamiento.

Más gravemente, aproximadamente una cuarta parte de los pacientes con pegloticasa quincenal y el 42 por ciento que recibieron inyecciones mensuales experimentaron una infusión relacionada respuestas inmunes en el sitio de inyección de drogas. En 5 a 8 por ciento de los pacientes, la reacción fue grave y cinco pacientes experimentaron anafilaxia.

Dr. Tuhina Neogi, profesora asociada de medicina de la Facultad de Medicina de la Universidad de Boston, dijo: "La gran mayoría de los pacientes pueden ser manejados de manera adecuada y adecuada con medicamentos existentes. El objetivo de este nuevo enfoque no es claramente el de la fábrica paciente gota. "

" Pero para ese pequeño grupo de pacientes para quienes ninguna de las otras opciones funciona, o para quienes hay intolerancias, este es un nuevo camino por recorrer ", dijo Neogi.

" Y qué es "Vale la pena señalar", agregó, "es que esto funciona por medio de un mecanismo de acción completamente diferente al de nuestros medicamentos existentes. En lugar de cerrar el grifo de ácido úrico o abrir un drenaje, este medicamento entra como un cubo y simplemente elimina las cosas. Por lo tanto, esto es verdaderamente único y emocionante ". Última actualización: 17/8/2011 Copyright @ 2017 HealthDay. Todos los derechos reservados.

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